Conheça o tratamento experimental de Harvard contra a doença de Creutzfeldt-Jakob
O tratamento busca reduzir a produção de príons, mas ainda não há confirmação de eficácia nem de segurança. Entenda.
Por Ana Clara Caielli Barreiro 24 ago 2026, 19h00 | Atualizado em 26 ago 2026, 14h44
Semana passada, a equipe do influenciador Lito Souza, dono do canal Aviões e Músicas, anunciou seu diagnóstico da doença Creutzfeldt-Jakob. Rara e sem cura, a doença consiste no alojamento de príons (proteínas anormais) no cérebro, o que, com o tempo, mata os neurônios e causa problemas cerebrais. Clique aqui e saiba mais sobre Creutzfeldt-Jakob.
Lito perdeu parte de sua mobilidade e visão, mas, até agora, ainda está lúcido. No domingo (23), ele apareceu publicamente pela primeira vez após o anúncio. Em um vídeo, ele pede, em inglês, para ser incluído em estudos experimentais da doença. Ele cita algumas das instituições com opções disponíveis: Ionis Pharmaceuticals, o Broad Institute, Harvard e a Mayo Clinic. Confira:
Sem tratamento oficial capaz de frear o avanço da doença, participar de estudos experimentais é uma das poucas opções além dos cuidados paliativos – mas nenhum desses projetos aceita novos participantes no momento. Por isso, pessoas têm se mobilizado para que Lito tenha acesso a eles de forma excepcional. Até mesmo a Câmara dos Deputados enviou um pedido de articulação diplomática para tentar inclui Lito, emergencialmente, nos ensaios clínicos:
O documento cita dois projetos específicos: o estudo NCT07444580 (que se refere à pesquisa do Ionis Pharmaceuticals) e o NCT06153966, o estudo de Creutzfeldt-Jakob ligado à Universidade de Harvard, nos Estados Unidos. Estas são as duas principais opções para Lito.
Com funciona o tratamento experimental de Harvard
O estudo, inédito em humanos, consiste no teste do medicamento siRNA anti-PrP, que visa reduzir a produção de príons pelo corpo antes de que os danos no cérebro avancem ainda mais, levando em consideração a rápida progressão da doença. Para isso, o medicamento “corta” o RNA responsável por codificar os príons, conseguindo frear sua produção.
Esse tratamento é relevante pois poderia ser utilizado nos diferentes tipos de Creutzfeldt-Jakob, visto que a doença pode ter origem genética, espontânea ou devido ao consumo de carne animal infectada.
Os participantes do estudo recebem uma dose única do remédio, injetada diretamente no líquor, um líquido incolor que envolve o cérebro e a medula espinhal. Depois, os pacientes são acompanhados por 24 semanas pela equipe médica. Cada grupo de participantes recebe um nível diferente da dose do siRNA anti-PrP, que pode ser 50, 100 ou 200 mg.
Sendo um experimento, não há confirmação de eficácia e de segurança do tratamento.
A pesquisa é desenvolvida pelo casal de cientistas Sonia Vallabh e Eric Minikel. Vallabh é portadora da mutação genética ligada ao Creutzfeldt-Jakob e viu a mãe morrendo por conta da mesma doença.
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